Piacra került az első, növényekben készült gyógyszer

Amy Maxmen
Hírek, 2012-05-31 13:05:24

Ma első alkalommal, az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerhatósága (US FDA) jóváhagyott egy genetikailag módosított növényi sejtben előállított gyógyszert. A hírt ünneplők között ott vannak a „biopharming” koncepcióját támogató tudósok is.

Az Elelyso elnevezésű gyógyszer (taligluceráz alfa) enyhíti a Gaucher kórban szenvedő betegek tüneteit. Ez a ritka lizoszomális tárolási rendellenesség különféle problémákat okoz, a csontfertőzésektől kezdve a vérszegénységig. A Protalix Biotherapeutics izraeli biotechnológiai vállalat tudósai módszert dolgoztak ki a beteg emberekből hiányzó enzim sárgarépasejtekben való előállítására: az enzimet kódoló gént beültették a sárgarépasejtekbe. A klinikai vizsgálatok során megállapították, hogy az e forrásból származó enzimmel (taligluceráz alfa) kezelt betegek állapota legalább olyan jó, mint azoké, akik egy másik, a gyógyszerpiacon kapható enzimpótló készítményt, a Cerezyme-t kapják.

Image Text

„Csodálatos, hogy van már választék” – mondja Rhonda Buyers, a tuckeri (Georgia, USA) székhelyű National Gaucher Foundation (Nemzeti Gaucher Alapítvány) ügyvezető igazgatója. Azt reméli, hogy az Elelyso segítségével elkerülhetők lesznek 2009. és 2011. évihez hasonló gyógyszerhiányok, amikor csak Cerezyme állt a betegek rendelkezésére. – „Sokan, akiknek a tünetei éveken át megnyugtatóan rendezve voltak, csontproblémákkal és szörnyű fáradtsággal küzdöttek, egyesek kórházba kerültek” – emlékezik vissza.

A két másik Gaucher-gyógyszer gyártói – az egyesült államokbeli Genzyme és a írországi Shire – emlőssejtekben állítják elő a gyógyhatású enzimeket. Az Elelyso szerkezetileg a Genzyme termékéhez, a Cerezyme-hez hasonlít, de annál olcsóbban előállítható, mert a gyártáshoz nincs szükség magas fenntartási költségű állati sejttenyészetekre. Emellett az emlős tenyészeteket szennyező vírusok és egyéb kórokozók sem fenyegetik a növényi szövettenyészeteket.

A kutatók már több mint egy évtizede képesek arra, hogy növényekkel emberi enzimeket termeltessenek. 2006-ban az Egyesült Államok Mezőgazdasági Minisztériuma (USDA) jóváhagyott egy növényi sejtekben előállított csirkevakcinát. Az emberi felhasználásra szánt, növényi eredetű biológiai anyagokkal kapcsolatos aggodalmak eloszlatása azonban sokkal nehezebbnek bizonyult. Ezért mondják a növényekben más, gyógyászati célú enzimeket, antitesteket és vakcinákat előállító tudósok és gyógyszergyártók: lehet, hogy az Elelyso engedélyezése az ő számukra is egyszerűbbé teszi majd a szabályozási folyamatot, és ráirányítja a nagy gyógyszergyártó cégek és a befektetők figyelmét a növényi alapú gyártás lehetséges rentabilitására.

Ma, az FDA bejelentése előtt Ritu Baral, a new yorki Canaccord Genuity kutatási elemzője így nyilatkozott: „Ha ez a gyógyszer megkapja az engedélyt, ez az egész koncepció igazolása lenne.” Bár a cég az Egyesült Államokban 2000 beteg kezelésére készült fel, Baral szerint a Genzyme és a Shire márkanév iránti hűség miatt nem lehet tudni, mekkora lesz az egyesült államokbeli piac; azonban az a tény, hogy az Elelyso körülbelül 25%-kal olcsóbb lesz a Cerezyme-nél, megingathatja a vevőket.

Image Text

Az egyesült államokbeli forgalomból származó haszon hatvan százaléka a Pfizer gyógyszeripari óriáscégé lesz, amely 2009- ben megállapodást kötött a Protalix-szel. Azonban mindaddig, amíg az izraeli kormány engedélyezi a gyógyszert, a teljes izraeli haszon a Protalix-h ez kerül. Izrael viszonylag nagy szelete a tortának, mert az askenázi zsidók között aránytalanul nagy a betegek aránya.

David Aviezer, a carmieli székhelyű Protalix elnök-vezérigazgatója optimista a vállalatnál fejlesztés alatt álló többi, sárgarépában előállított gyógyszert illetően is. Az idei év elején a Protalix hozzáfogott egy másik enzimhiány-betegség, a Fabry-kór kezelésére tervezett fehérjetermékük I. fázisú klinikai vizsgálatának tervezéséhez. „Ez a jóváhagyás bizonyíték arra, hogy ezzel a technológiával nagyszámú fehérjét lehet majd előállítani” – mondja Aviezer. – „Mi felkészültünk arra, hogy még nagyon sokat csináljunk!”

A cikk letöltése pdf formátumban.

Bu­da­pest, Vil­lá­nyi út 29-43.
K épü­l­et
Szent Ist­ván Egye­tem Bu­dai Cam­pu­sá­n­ak K2-es előa­dó­ja

2018 . áp­ri­lis 24. 17 óra

Dr. Éva Csa­ba

"Crispr/Cas ge­nom­s­zer­kesz­tés a ne­me­sí­t­és­ben:mű­kö­d­és és al­kal­ma­zá­si le­he­tő­s­é­g­ek"


flyer

A Ma­gyar Tu­do­má­nyos Aka­dé­m­ia a Ma­gyar Tu­do­mány Ün­n­e­pe ren­dez­vény­s­o­ro­za­tá­n­ak ke­re­tén be­lül tisz­te­let­tel meg­hív­ja prof. Dr. Du­dits Dénes aka­dé­m­i­kus előa­dá­s­á­ra.


2017. no­vem­ber 6., 18:00 óra MTA Szék­ház, Dísz­te­rem

1051 Bu­da­pest, Szé­c­he­nyi Ist­ván tér 9.

Du­dits Dénes aka­dé­m­i­kus
A pre­cí­z­i­ós ne­me­sí­t­és mint bi­o­gaz­dál­ko­dá­si in­no­vá­c­ió


Dr. Györ­gyey Já­n­os
Az elő­r­e­lé­p­és le­he­tő­s­é­g­ei a gén­tech­no­ló­g­i­á­r­ól va­ló tár­s­a­dal­mi vi­tá­b­an


Image Text

Legfrissebb
  • Batáta, az anyatermészet génmódosítása

    A há­z­i­a­sí­tott éd­es­bur­go­nya és an­nak kö­z­e­li vad ro­ko­nai kö­z­ött fon­tos kü­l­önb­sé­g­et fe­de­zett fel egy ku­ta­tás. A ba­tá­ta ge­nom­já­b­an ugya­n­is ket­tő, Ag­ro­bak­té­r­i­um ál­tal be­vitt gént ta­lál­tak. Ezek a gé­n­ek pe­dig nem csak je­len van­nak a ge­nom­ban, ha­nem ki is fe­je­ződ­nek, ami ar­ra en­ged kö­v­et­kez­tet­ni, hogy olyan hasz­nos tu­laj­don­ság ki­a­la­kí­t­á­s­á­b­an van sze­re­pük, ami a há­z­i­a­sí­t­ás so­rán sze­lek­ci­ós előnyt je­len­tett a ba­tá­t­á­n­ak.

  • Mérgező élelmiszer a polcokon

    A GM nö­v­é­nyek­kel el­len­tét­ben a nö­v­ény­vé­d­ő­s­z­er­rel szen­nye­zett ter­mé­nyek­ről ke­vés hír szól. Ér­d­e­mes át­bön­g­ész­ni a táb­lá­z­a­tot. Köz­ben fel­me­rül a kér­d­és, hogy vegy­s­zer­men­tes GM nö­v­ény­től vagy a mér­ge­ző re­tek­től kell-e job­ban fél­ni.

  • Mit mondanak azok a kutatások, amiket nem a multik pénzelnek?

    Az el­múlt 60 év so­rán 698 ku­ta­tás fog­lal­ko­zott GM-nö­v­é­nyek­kel. A köz­le­mé­nyek több, mint fe­le tel­je­sen füg­g­et­len ku­ta­tók­tól szár­ma­zik, va­gy­is nem "lob­bi­zik" az egyik vagy a má­s­ik ol­dal mel­lett - nem ér­d­e­k­elt a kí­sér­l­e­tek ki­me­ne­te­lé­b­en. Ezek a füg­g­et­len ku­ta­tók pe­dig rend­re biz­ton­sá­g­os­nak ta­lál­ták a gén­tech­no­ló­g­i­á­v­al ne­me­sí­tett nö­v­é­nye­ket.

Korábbi hírleveleink:
Hírlevél feliratkozás

Iratkozzon fel kéthavonta megjelenő hírlevelünkre email címével!

Keresés