Ma első alkalommal, az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerhatósága (US FDA) jóváhagyott egy genetikailag módosított növényi sejtben előállított gyógyszert. A hírt ünneplők között ott vannak a „biopharming” koncepcióját támogató tudósok is.
Az Elelyso elnevezésű gyógyszer (taligluceráz alfa) enyhíti a Gaucher kórban szenvedő betegek tüneteit. Ez a ritka lizoszomális tárolási rendellenesség különféle problémákat okoz, a csontfertőzésektől kezdve a vérszegénységig. A Protalix Biotherapeutics izraeli biotechnológiai vállalat tudósai módszert dolgoztak ki a beteg emberekből hiányzó enzim sárgarépasejtekben való előállítására: az enzimet kódoló gént beültették a sárgarépasejtekbe. A klinikai vizsgálatok során megállapították, hogy az e forrásból származó enzimmel (taligluceráz alfa) kezelt betegek állapota legalább olyan jó, mint azoké, akik egy másik, a gyógyszerpiacon kapható enzimpótló készítményt, a Cerezyme-t kapják.
„Csodálatos, hogy van már választék” – mondja Rhonda Buyers, a tuckeri (Georgia, USA) székhelyű National Gaucher Foundation (Nemzeti Gaucher Alapítvány) ügyvezető igazgatója. Azt reméli, hogy az Elelyso segítségével elkerülhetők lesznek 2009. és 2011. évihez hasonló gyógyszerhiányok, amikor csak Cerezyme állt a betegek rendelkezésére. – „Sokan, akiknek a tünetei éveken át megnyugtatóan rendezve voltak, csontproblémákkal és szörnyű fáradtsággal küzdöttek, egyesek kórházba kerültek” – emlékezik vissza.
A két másik Gaucher-gyógyszer gyártói – az egyesült államokbeli Genzyme és a írországi Shire – emlőssejtekben állítják elő a gyógyhatású enzimeket. Az Elelyso szerkezetileg a Genzyme termékéhez, a Cerezyme-hez hasonlít, de annál olcsóbban előállítható, mert a gyártáshoz nincs szükség magas fenntartási költségű állati sejttenyészetekre. Emellett az emlős tenyészeteket szennyező vírusok és egyéb kórokozók sem fenyegetik a növényi szövettenyészeteket.
A kutatók már több mint egy évtizede képesek arra, hogy növényekkel emberi enzimeket termeltessenek. 2006-ban az Egyesült Államok Mezőgazdasági Minisztériuma (USDA) jóváhagyott egy növényi sejtekben előállított csirkevakcinát. Az emberi felhasználásra szánt, növényi eredetű biológiai anyagokkal kapcsolatos aggodalmak eloszlatása azonban sokkal nehezebbnek bizonyult. Ezért mondják a növényekben más, gyógyászati célú enzimeket, antitesteket és vakcinákat előállító tudósok és gyógyszergyártók: lehet, hogy az Elelyso engedélyezése az ő számukra is egyszerűbbé teszi majd a szabályozási folyamatot, és ráirányítja a nagy gyógyszergyártó cégek és a befektetők figyelmét a növényi alapú gyártás lehetséges rentabilitására.
Ma, az FDA bejelentése előtt Ritu Baral, a new yorki Canaccord Genuity kutatási elemzője így nyilatkozott: „Ha ez a gyógyszer megkapja az engedélyt, ez az egész koncepció igazolása lenne.” Bár a cég az Egyesült Államokban 2000 beteg kezelésére készült fel, Baral szerint a Genzyme és a Shire márkanév iránti hűség miatt nem lehet tudni, mekkora lesz az egyesült államokbeli piac; azonban az a tény, hogy az Elelyso körülbelül 25%-kal olcsóbb lesz a Cerezyme-nél, megingathatja a vevőket.
Az egyesült államokbeli forgalomból származó haszon hatvan százaléka a Pfizer gyógyszeripari óriáscégé lesz, amely 2009- ben megállapodást kötött a Protalix-szel. Azonban mindaddig, amíg az izraeli kormány engedélyezi a gyógyszert, a teljes izraeli haszon a Protalix-h ez kerül. Izrael viszonylag nagy szelete a tortának, mert az askenázi zsidók között aránytalanul nagy a betegek aránya.
David Aviezer, a carmieli székhelyű Protalix elnök-vezérigazgatója optimista a vállalatnál fejlesztés alatt álló többi, sárgarépában előállított gyógyszert illetően is. Az idei év elején a Protalix hozzáfogott egy másik enzimhiány-betegség, a Fabry-kór kezelésére tervezett fehérjetermékük I. fázisú klinikai vizsgálatának tervezéséhez. „Ez a jóváhagyás bizonyíték arra, hogy ezzel a technológiával nagyszámú fehérjét lehet majd előállítani” – mondja Aviezer. – „Mi felkészültünk arra, hogy még nagyon sokat csináljunk!”